美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病（AML）从早期到晚期的演变过程。通过使用CRISPR/Cas9基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞所需的基因，从而确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。该研究成果2月10日在线发表在Cell Stem Cell杂志上。

这些治疗靶标不仅可以用于AML，还适用于骨髓增生异常综合征和克隆造血（clonal hematopoiesis），这通常是白血病前期的状况。科研人员从零开始构建了一种白血病模型，用以描述作为进程基础的分子变化特征，使人们可以确定它的产生过程中最早发生的事件，并以此作为治疗靶标。而这些靶标曾经被认为是医学科学中最难实现的目标之一。该项研究有可能发现AML的生物标志物和新疗法。同时，通过CRSPR介导的基因编辑引入特定的白血病致病基因突变，研究人员可以更好地了解白血病的进化连续阶段，重现一个正常细胞如何逐渐转化为恶肿瘤细胞的全过程。

信息编译自https://medicalxpress.com/news/2021-02-acute-myeloid-leukemia-crispr.html

原文标题：Researchers build first model acute myeloid leukemia progression using CRISPR

原文链接：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1934590921000114?via%3Dihub